七名阿根廷籍患者专门赴太和医院治疗眼部遗传疾病

秦楚网讯记者 何利 特约记者 梁时荣 王玮 王慧 报道:5月12日,太和医院眼科中心手术室,来自阿根廷的7名Lerber’s遗传性视神经病变(LHON)患者,在这里接受了基因治疗,这是太和医院眼科中心自开展LHON基因治疗临床实验以来接待的首批外籍患者。

LHON是致盲性疾病之一,自该病发现以来很长时间都未能找到有效治疗方法,基因治疗的出现填补了这一空白。自2008年开始,10年来,太和医院眼科客座教授—华中科技大学附属同济医院李斌教授团队开展大量与基因治疗LHON相关的基础和临床研究,并于2011年至2012年间进行了9例受试者的临床实验,取得积极成果。

时隔5年,在前期研究的基础上,李斌教授携太和医院眼科团队优化了基因治疗药物及治疗方案,于2017年3月开始在太和医院开展了迄今为止全球最大样本的临床实验。在李斌教授的指导下,2017年5月,医院科研团队完成了clinicaTrials.gov的注册,向全球科研工作者和LHON患者宣告了团队的研究成果。

clinicaTrials.gov是美国国立医学图书馆(NML)与美国食品与药物管理局(FDA )共同开发的数据库,在全球科研领域有很高的权威性,在该网站的成功注册 不仅显示团队研究的先进性,也扩大了太和医院在全球科研领域的影响力。自 2017年12月27日第一例受试者接受治疗以来,至今太和医院眼科中心已接待了来自全国各地的130余名LHON患者。

根据眼科中心数据,这130余例LHON患者接受基因治疗后,未出现任何并发症,证实了该研究的安全性;同时,数据显示,60%以上的LHON受试者视力明显改善,也显示了本研究的有效性。

此次阿根廷患者通过clinicaTrials.gov及其国内罕见病协会了解到此项研究,积极通过阿根廷驻中国大使馆联系上了同济医院李斌教授,在李斌教授的安排下,于2018年5月10日抵达太和。该批7例患者(最小的15岁)在家属陪同下,远赴重洋,来医院求医。在此期间,医院各部门积极协作,开通各种绿色通道,为保证患者顺利接受治疗进行了大量工作。

5月14日,是患者接受治疗后第三天,从眼科中心汇总的数据来看,本次7例患者有5例患者视力明显改善,患者及家属非常满意。 

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